Les Prix Galien de la Recherche Pharmaceutique France et International ont été attribués jeudi 5 décembre 2014 lors d’une cérémonie qui réunissait un jury de scientifiques de haute renommée. Pour le volet médicaments rares, le Prix Galien de la Recherche Pharmaceutique France a été attribué à Orphacol® ce qui constitue une distinction prestigieuse et de premier plan pour un partenariat exemplaire fruit d’une collaboration réussie entre les équipes de l’AGEPS (Agence Générale des Equipements et Produits de Santé), de l’Office de transfert de Technologie et des Partenariats Industriels (OTT&PI) et du Laboratoire CTRS pour valoriser et commercialiser le fruit des recherches menées par le Professeur Emmanuel Jacquemin ( Service Hépatologie et Transplantations Hépatiques Pédiatriques de l’hôpital Bicêtre ).
Ce médicament est destiné à traiter deux maladies hépatiques extrêmement rares, moins d’une centaine de patients en Europe, et gravissimes dans le domaine des déficits héréditaires de synthèse biliaire ; ces deux maladies sont caractérisées par une accumulation de substances toxiques et évoluent vers une cholestase puis une insuffisance hépatique progressive irréversible et presque toujours létale en l’absence de traitement. Il est à ce jour le seul traitement pour éviter une transplantation hépatique à ces patients.
L’histoire commence dans les années 90 au niveau du service Hépatologie et Transplantations Hépatiques Pédiatriques de l’hôpital Bicêtre, puis de la Pharmacie de cet établissement avant que face aux premiers résultats particulièrement spectaculaires, le relai soit pris par l’Etablissement Pharmaceutique de l’AP-HP (AGEPS) qui obtient la désignation orpheline en 2002.
Dans le prolongement du partenariat développé et suite à la volonté d’aller à l’AMM européenne un accord de Licence est signé, en 2007, avec l’aide d’un autre service de l’AP-HP : l’Office du Transfert de Technologie et des Partenariats Industriels (OTT&PI), avec le laboratoire CTRS qui finalise le développement industriel et dépose une demande d’AMM européenne.
Le Laboratoire CTRS enregistre ainsi l’acide cholique sous l’appellation Orphacol® et obtient le 12 septembre 2013, l’AMM européenne permettant ainsi d’espérer prendre en charge la centaine de patients qui pourraient être atteints sur le territoire européen.
La saga se poursuit en Mars 2014 où l’Orphacol® obtient le plus haut niveau d’Amélioration du service médical rendu (ASMR de niveau 1) de la Haute Autorité de Santé.
Enfin ce 5 décembre 2014, l’Orphacol® obtient le Prix Galien de la Recherche Pharmaceutique France qui honore le travail collectif réalisé et constitue pour les équipes de l’EP de l’AP-HP, de l’OTTPI et du CTRS un formidable encouragement pour les projets en cours.