Exclusif : ORPHACOL® primé par une ASMR1 : une distinction exceptionnelle pour un travail de longue haleine

Retour sur l’Aventure ORPHACOL®….

Orphacol AGEPSMédicament orphelin, ORPHACOL® est le fruit d’un partenariat de longue haleine entre l’hôpital BICËTRE, l’AGEPS, l’OTTPI et les laboratoires CTRS et vient d’obtenir une distinction de qualité exceptionnelle : soit le plus haut niveau de l’Amélioration de Service Médical Rendu – une ASMR de niveau 1 – de la commission de transparence de la Haute Autorité de Santé.

Pour mémoire, ce médicament est, à ce jour, le seul traitement des déficits de synthèse d’acide biliaire primaire, maladies extrêmement rares et pour la plupart du temps mortelles.

ORPHACOL® permet aux patients de ces maladies d’éviter une transplantation hépatique, aux conséquences très lourdes notamment chez le très jeune enfant.

Cette ASMR de niveau 1 est le fruit d’une belle aventure à laquelle les équipes de l’AGEPS ont activement contribué.

C’est en effet, au début des années 90 que le Professeur Emmanuel Jacquemin de l’hôpital BICETRE découvre que l’administration d’acide cholique en traitement oral quotidien permet de traiter les jeunes patients atteints de pathologies métaboliques héréditaires extrêmement rares et graves.

La Pharmacie de l’hôpital de Bicêtre se tourne alors vers l’AGEPS pour pérenniser la production de gélules d’acide cholique.

L’Etablissement Pharmaceutique de l’AP-HP reprend alors la production et obtient, en 2002, le statut de médicament orphelin pour ce produit.

Ensuite, pour obtenir l’AMM, un partenariat est mis en place avec les laboratoires CTRS avec l’aide d’une autre structure de l’AP-HP : l’OTTPI.

CTRS enregistre l’acide cholique sous l’appellation ORPHACOL®, et obtient une AMM européenne en septembre 2013 et… l’ASMR de niveau 1 ce jour.

Cet évènement récompense un partenariat exemplaire entre l’hôpital Bicêtre, l’AGEPS, l’OTTPI et les laboratoires CTRS. Cela constitue à la fois un challenge mais aussi un pari réussi, porteur d’espoir quant aux possibilités de développer d’autres médicaments pour d’autres maladies rares.

Il récompense en interne les équipes de l’EP AP-HP et tous les services qui ont travaillé sur le sujet et ont pris part à cette aventure qui se conclut par une distinction nationale d’envergure internationale.

Communiqué de presse en français

Communiqué de presse en anglais